3月5日至13日,十三届全国人大二次会议在北京召开,全国人大代表、湖南省政协副主席、农工党湖南省委主委、南华大学校长张灼华出席会议并积极建言献策。在本次会议上,他提交了2份建议,得到与会领导与代表的高度评价。
第一份建议是关于罕见病的救治体系建设问题。张灼华表示,我国新一轮医疗体制改革给老百姓带来了“看得见、摸得着”的实惠,切实缓解了“看病难、看病贵”的问题。当前,由于我国罕见病患病人数较少,相关部门、机构、企业对罕见病的认识、控制和治疗进展迟缓,导致罕见病患者的医疗和生活等相关基本需求,未能得到应有重视和保障,严重影响“健康中国”战略部署和“脱贫攻坚”任务的顺利完成。2015年开始,国家自然科学基金设立了罕见病研究专项。2018年,国家发布了121种罕见病,并对23种罕见病用药的增值税减免,推进了我国罕见病的预防和治疗。
虽然每一种罕见病的患者人数少,但病种很多。目前认可的罕见病就有7000种以上,所以被影响的病人数依然巨大。按WHO罕见病发生率计算,全球罕见病患者有千万人之多,累及的家庭和亲人更多。一方面造成家庭和社会的重大负担,同时对社会整体健康水平和生活质量影响极大。同时,由于罕见病每种病的病人较少,每一种药物的利润少,药厂等盈利性药物研发机构对罕见病用药物的开发缺乏兴趣,导致罕见病用药的缺乏和高价。
为此,张灼华提出5点建议:1、国家进一步加大对罕见病的机制、诊断和治疗的研发支持力度,推动早期诊断、药物开发和治疗新技术开发。由于绝大多数的罕见病是遗传疾病,要加大对新生儿、儿童疑难疾病进行基因组研究和诊断研究。2、建立由国家统一协调管理的罕见疾病登记管理系统和医疗大数据。正确估算国家罕见疾病的发病人数;进行罕见病诊治的卫生经济学研究和评估,系统救治;制定相应防控机制和保障、救助制度。3、研究实施新生儿已知严重罕见病的筛查,让他们得到早期诊断和干预。4、逐步将罕见病药物纳入医保,让这些家庭不会因病致贫。5、制定激励政策,鼓励罕见病药物研发和生产。例如,加快评审时间,简化申请和研发程序,为孤儿药的临床研究提供基金资助补贴,延长市场独占期,减免税收或注册费用等。
第二份建议是关于科学试剂和耗材研发生产体系建设问题。张灼华指出,习近平总书记高度重视科技创新,在两院院士大会指出重大科技创新成果是国之重器、国之利器,必须依靠自力更生,自主创新。但我国在基础科学和技术科学两个领域还跟发达国家有一定差距,科学装置、仪器、试剂和消耗品比较落后,大部分需要进口。国家对科学装置和仪器研发有较好的计划和布置,但对试剂和消耗品的研发和生产没有明确的规划和安排。我国在生命科学和医学领域研究试剂和消耗品每年的使用量约为50亿美元,其中有90%依赖进口。这有可能演变成另外一种“卡脖子”,其影响不亚于芯片问题。同时,进口试剂和消耗品需时较长,影响科学的产出。另外,我们有一定生产试剂和消耗品的能力,但由于没有系统的研发和质控机制。这一系列的问题将为我国科技发展带来严重的风险。
为此,张灼华建议:1、国家制定科研试剂和消耗品研发、生产和流通发展规划,加大对相关研发项目和生产企业的支持。包括设立试剂和消耗品研发专项,试剂和消耗品生产税收优惠。促进科研试剂和消耗品的国产化。2、制定试剂和消耗品生产和销售的准入标准和制度,在科技部设立相应的办公室进行监管,防止试剂、消耗品低质量和造假。